在人工智能（AI）时代，生物大数据借助强大的计算能力和先进的算法，正引领人类健康领域进入一个洞察细微、见微知著的新境界。目前，有数据显示，2018年AI在医药行业中的渗透率尚不足5%，但预计到2026年这一数字将飙升至20%。特别是在数据密集型的生物医药行业，“拥抱AI”已成为从实验室研究、临床试验到生产一线的广泛而热情的探索。

随着AI技术的不断进步，制药行业正迎来一个“百年难遇的历史性机遇”。今年，在国内，诸如药明康德、美迪西、药石科技、成都先导、皓元医药和泓博医药等众多医药公司，正积极进军AI制药领域；放眼全球，美国制药巨头礼来公司也与OpenAI建立了合作关系，计划利用其生成式AI技术开发新型抗菌药物。

然而，市场形势复杂多变，机遇与挑战并存。在众多企业纷纷布局AI制药领域的同时，全球临床试验的数量实际上正在急剧下降。

中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长、同济大学附属上海东方医院终身教授李进在最近的一次行业论坛上透露，尽管过去三年中，临床试验的总体数量仍然保持在高水平，但高质量的国际多中心临床试验的启动数量过去一年下降明显。2023年，高质量高预算的国际多中心研究数量大幅下降，相比2022年下降约35%。疫情恢复后的2022年第三季度达到最高峰后，第四季度开始下降，至今缓慢恢复中。

“与此同时，作为资本密集型行业的医药研发，由于资本投入的大幅减少，受到了显著影响，创新药领域的投资呈现明显下降态势。2023年创新药的投资金额比2020年的最高峰下降了近70%。投资事件方面 ，2023年也比2021年的最高峰时下降了38%。”李进说，全球临床试验数量从去年到今年的恢复速度低于预期，未来这一数字可能仍将持续下降。

无论是在内外部压力下，还是在国际化发展的道路上，临床试验都亟需实现关键性的突破。而过去几年中，许多技术的突破，包括AI、ChatGPT、生成式AI等，都在深刻地影响着生命科学的数字化转型。

创新药研发难

根据国家药品监督管理局（NMPA）发布的数据，截至2024年6月30日，NMPA已批准109个新药上市申请（NDA），相较于2023年上半年，NDA的批准总数增加了5个。在这些获批的新药中，化学药品有64个，治疗用生物制品39个，以及中药6个。按注册类别细分，1类创新药共有27个，其中化学药品16个，治疗用生物制品8个，中药3个。

目前，市场持续需求具有技术创新性和临床价值的产品，这些产品展现了巨大的发展潜力。在传统大分子药物、小分子靶向药物以及单抗药物领域，新的突破不断涌现，无论是在技术创新还是临床进展方面都取得了显著成就。例如，获批的国产创新药物包括全球首个治疗NRAS突变晚期黑色素瘤的MEK抑制剂——妥拉美替尼胶囊，全球首个治疗外周T细胞淋巴瘤的JAK抑制剂——戈利昔替尼，以及首个国产靶向ROS1治疗非小细胞肺癌的药物——富马酸安奈克替尼等。

然而，药物获批的过程并非易事。临床试验作为新药研发的必经之路，是一个高度复杂的过程，涉及数据收集、中心筛选、试验启动、患者招募、监查、临床数据报告递交及存档等多个环节，这些环节之间需要高度协同，且每个环节都面临严格的监管要求。

达索系统Medidata及生命科学副总裁、大中华区总经理、APAC国际CRO业务拓展负责人李威在接受21世纪经济报道记者采访时表示，自2013年至2023年，全球由中国发起的临床试验数量已从3%增长至28%。2023年，中国监管批准上市的创新治疗方案已超过40款，创下历史新高。

“每次新药研发都是一场追逐光明的旅程，就像攀登高峰一样，越接近顶峰，遇到的风雪阻力也越大。”李威指出，中国创新药市场正期待如何更好地度过资本寒冬。毕竟，新药研发需要巨额资本投入，但市场正在经历重大洗牌，同质化竞争正在减少。那些First-in-class、Best-in-class的药品更有可能度过寒冬，获得更好的投资。换句话说，资本变得更加明智，更倾向于选择具有更高价值的新药研发项目。 

“对企业而言，如何更有效地降低成本并提高效率，专注于更有价值的战略方向和未满足的临床需求来开发药品，变得至关重要。”李威强调。

在当前中国药研行业经历资本寒冬的背景下，对企业的最大挑战是如何降低成本并提高效率。

李威认为，临床试验作为人力密集型行业，唯一的出路是利用高质量且可靠的技术。“中国本土创新药企需要采用创新技术来实现降本增效。具体来说，一方面，临床试验就像武功秘籍一样，速度至关重要，特别是在中国，我们需要以最快的速度将最好的产品推向市场；另一方面，AI技术能够利用高质量的历史数据，而非仅仅是广义上的真实世界数据。通过这些高质量数据，我们可以更有效地优化试验设计，简化流程，并迅速启动试验。”

“在临床试验开始前，我们可以更精确地选择药品和候选化合物。在临床试验启动阶段，我们可以利用实时数据，向客户展示哪些研究中心能更好地支持其临床试验。只有选择合适的研究中心，才能帮助更快地招募患者，高效启动试验。”李威进一步解释说，无论是依托AI技术进行研究设计、规划与实施，还是通过统一的数字化平台消除数据孤岛，提高流程效率，辅助关键决策，抑或是利用DCT（去中心化临床试验，Decentralized Clinical Trials）技术减轻患者负担，改善患者体验已成为方向。 

如何利用数字化赋能？

即便在充满挑战的环境中，中国创新药企在过去三年中依然迎难而上，披荆斩棘。近年来，中国新药研发的国际影响力持续扩大，越来越多的中国创新药企走向国际舞台。

根据医药魔方的最新数据，2023年，国内共发生了近70笔创新药License-out（对外授权）交易，较2022年增长了32%。在交易金额方面，已披露的2023年License-out交易总金额超过465亿美元，较2022年的275.50亿美元增长了69%。

在全球交易频繁的背景下，多中心临床试验已成为许多本土创新药企的必要工作。为了打破新药研发高失败率的困境，数字化技术手段变得至关重要。

波士顿咨询首次对超过一百家AI制药企业的临床管线进行了定量分析，数据显示，AI发现的药物分子的整体成功概率从5%～10%增加到约9%～18%，实现了翻倍的提升，特别是在临床试验I期的成功率高达80%～90%。

达索系统Medidata首席执行官Anthony Costello在接受21世纪经济报道记者采访时指出，全球多中心临床研究本身极具挑战性。这要求人体接触全新分子结构的药物或全新医疗器械，那些未经批准或未被证实有效的药品或器械，需要通过小规模患者群体来评估药物的有效性。

为了提高临床研究的成功率，全球在DCT的法规层面近年来发生了明显的变化。 “一些国家迅速接受了远程智能临床试验，尽管其他国家的接受速度较慢，但整体上，全球对这种新型数据采集方式的接受程度正在稳步提升。我们预计，这一趋势未来将持续。”Anthony Costello表示，监管机构的存在是为了关注和谨慎对待患者对新药的使用，其本质要求对临床试验中所应用的技术保持审慎态度。同时，各国监管机构也期待新的疗法能够尽早惠及患者。

目前，临床研究范式已经历了变革，未来推动高速开发数字孪生技术的关键在于大幅拓展患者数据的可用性。

Anthony Costello指出，仅依赖患者试验中非常有限的数据是无法实现完整的虚拟孪生的。只有依托患者从出生到生命全程的全面数据，包括临床试验数据，才能准确创建这个人的虚拟孪生。

当开发的虚拟孪生越接近完整，就越能在试验进行前，反复利用患者的虚拟孪生模拟试验结果，进而帮助客户实现临床试验的现代化变革。“也就是说，我们能够充分利用虚拟孪生模拟应用新疗法，从而在接近成功的情况下，在真实患者身上进行临床试验。”Anthony Costello说。

近年来，国家层面围绕“数字产业化、产业数字化”的目标，锁定新质生产力，深入推进数字经济创新发展。通过更智能的创新技术，基于中国庞大的人口基数和复杂的医疗体系，许多药企正在最大限度地把握新药研发的机会，并推动这些药物高效“出海”。

Anthony Costello非常支持中国药研市场的努力，认为需要助力推进这些研究员申办的临床试验，并帮助他们将这些试验产品尽快推向更多临床研发申办方或投资方。“过去几年，中国临床研究数量呈爆炸式增长，包括许多研究员申办的临床试验，或单一医院进行的试验。从全球经验来看，这类小型的研究员申办试验往往成为未来研究投资的合适选择。”

转载来源：21世纪经济报道 作者：季媛媛