“因为视网膜中的感光细胞坏死，盲人在传统的治疗概念中其实是无药可救的，但我们发现了一种可以感光的蛋白，能让患者‘重见光明’。”

5月30日，恰逢第八个全国科技工作者日，在北京脑科学与类脑研究所（以下简称“北京脑所”），健达九州（北京）生物科技有限公司副总经理（以下简称“健达九州”）于涛讲述着基因治疗失明的最新进展，而健达九州也是北京脑所立足科技成果转化孵化的第一家企业。

北京脑所孵化的另一家企业是北京芯智达神经技术有限公司（以下简称“芯智达”），2024中关村论坛年会上作为重大成果之一发布的“北脑二号”，就出自这里。

一头连接着原始创新，一头连接着落地应用，以北京脑所为代表，新型研发机构承担着越来越重要的创新发展引领重任。北京商报记者了解到，目前北京已率先在量子、脑科学与类脑研究、人工智能等关键领域布局了一批高水平新型研发机构，孵化30余家硬科技企业。

破解脑顽疾

860亿个神经元与数万亿个突触相连，组成这世界最复杂的网络——大脑。长久以来，大脑都被认为是自然界中最复杂也最神秘的智能系统，脑科学也因此成为一个极富挑战魅力的学科。

复杂的组成也意味着一旦大脑出现问题，在治疗上往往容易让人束手无测。中国的重大脑疾病包括脑卒中、癫痫、帕金森、抑郁症、脑肿瘤、阿尔兹海默以及精神分裂等。以较受外界关注的阿尔兹海默症为例，我国现有约600万患者，预计2050年患者将达到2000万。

集中研发针对重大脑疾病和恶性脑肿瘤的基因治疗解决方案，健达九州主要做源头创新的基因治疗源头创新药物，并取得显著成果。以基因治疗失明为例，大多数盲人失明的原因在于视网膜发生问题，但其他环节的功能并未受损，原理类似于相机中的感光元器件发生损坏。

2022年，罗敏敏团队发现一种新型的光敏蛋白，领跑全球。两年多来，健达九洲将这种新型光敏蛋白以微创给药的方式帮助一级盲或全盲患者进行视觉重建，原理可以概括为，通过基因工程的方式，用一种载体将光敏蛋白表达在视网膜神经节细胞上，让原本不能感光的细胞有了感光功能，再将画面传递给大脑，实现视觉重建。

新药开发领域有一个著名的“双十定律”，即需要十年的研发周期，以及至少十亿美元的研发投入，用以形容新药开发之烧钱。但健达九州仅用了一年时间就完成了上述药物的志愿级生产，并与线下医院合作，完成了伦理及药物方面的评估，目前已经 开展研究者发起的临床研究（IIT）。

“今年1月24日首例全盲患者给药，大概2个月后进行大脑功能检查时，就发现患者面对视觉刺激时，不只眼睛已经能够感光，大脑里面也已有了反应，这说明至少建立了视觉通路，或者已经有了能够感受外部世界的能力。”于涛说，到现在，患者的感光能力已经越来越稳定，在正常的室内光线下能够感受到是否开了灯，是否拉着窗帘，“完成了视觉恢复的从0到1”。

脑机接口则是脑科学当下的“顶流”方向。不久前，“北脑二号”正式亮相2024中关村论坛年会，填补了国内高性能植入式脑机接口技术的空白。根据展示的画面，凭借颅内植入柔软细丝，通过采集设备的信号传输和处理，猴子就能仅用“意念”控制机械臂，抓住“草莓”。这背后，猕猴的所思所想已被“北脑二号”智能脑机系统解码，并在国际上首次实现了猕猴对二维运动光标的灵巧脑控拦截。

据相关工作人员介绍，“北脑二号”系统采集信号大约只需要10毫秒，破解信号也只需20毫秒。在业内看来，脑机接口研究对偏瘫、截瘫、失语、渐冻症患者的临床治疗和康复具有重要意义。

走出实验室

芯智达业务发展总监李园说，脑机接口的本质是人机交互技术的变革，虽然现在还处于发展早期，但在全世界已经备受关注，原因就在于建立大脑与外界相连所带来的应用前景以及市场潜力是巨大的，“我们不能等到别人探索出来，我们再跟进，相反，我们要把一套先进的、可控的，也就是从核心部件到整个全链条集成的系统掌握在自己手里”。

这种对于核心技术的掌控，不只在于科研，更关键的是让科研成果走出实验室，走向市场，实现真正的价值。芯智达以及健达九州，正是科研成果走出实验室的关键一环。

“脑机接口是典型的跨多个专业学科、复杂且系统的技术攻关领域，它既需要多学科的资源储备，也需要产业化牵引，实现产品的集成开发和转化应用”，李园说，北京市新型研发机构以及培育成果转化这样一套完整的机制，促成了2023年3月芯智达的成立，以及4月12日“智能脑机系统增强计划”项目的正式启动。

据悉，2018年1月，北京出台支持建设世界一流新型研发机构实施办法，明确支持机构积极推广应用科技成果，促进技术交易和成果转移转化。

2023年9月，结合新型研发机构发展阶段，北京出台支持世界一流新型研发机构高质量发展实施办法，将科技成果转化作为专章，明确新型研发机构应做好关键领域知识产权布局，贯彻落实科技成果转化法和北京市促进科技成果转化条例，建立健全科技成果转化制度，鼓励科研人员开展成果转化，促进企业孵化育成。

北京市科委、中关村管委会机构处 相关负责同志 介绍称，目前，北京聚焦世界科技前沿、关键核心技术、未来产业方向，率先在量子、脑科学与类脑研究、人工智能、干细胞与再生医学、纳米能源、应用数学等关键领域布局了一批高水平新型研发机构。相关新型研发机构结合建设发展情况，探索科技成果转化实践路径，已孵化30余家硬科技企业。

助力科技创新

健达九州和芯智达的“诞生”，依托的就是北京脑所这样一个新型研发机构。据悉，北京脑所成立于2018年3月22日，是北京市首批新型研发机构之一。

经过近六年建设发展，北京脑所已形成“一体两翼”的人才格局。

光学影像中心、生物质谱中心、仪器仪表中心、实验动物中心等10个国际高水平技术平台全部投入使用，服务水平达世界一流，形成了一支稳定的工程师队伍。2023年7月，北京脑所获科技部“国家引才引智示范基地”。

北京脑科学与类脑研究所行政副所长张泽工介绍称，在脑科学领域，北京的一大优势是原始创新多，临床资源也多，临床应用和技术研发方面可以形成高效的互动和验证，实现相互支撑，螺旋发展。另一方面，北京产业资源也较为丰富，在保证创新“源泉”的基础上，产业就会自然而然形成聚集，促进创新的高效转化。

2023年3月18日，北京脑所第一届理事会第七次会议通过了《北京脑科学与类脑研究所知识产权和成果转化管理办法》，细化了专利申请和管理流程，挖掘梳理底层和创新技术成果清单，共梳理出基因治疗、神经工程、脑机接口三大方向17项技术，建立创新成果库，进一步推进了基因治疗药物等成果转化工作。

值得一提的是，在加入芯智达之前，李园正是北京科技项目经理人。据了解，近年来，北京不断完善科技成果转化政策法规体系，也建立了较为完备的科技成果转化工作体系，除了建立北京市科技成果转化议事协调机制并设立联席会、建设成果转化服务平台，提升转化效率等外，打造技术经理人队伍也是成果之一。

据悉，北京支持12家在京高校院所市场化聘用24名技术经理人，推动转化项目405项。推动行业协会开展技术转移人才培训20场，服务1700余人次。建设北京技术转移学院，支持清华、北理工、北工大培养技术转移方向研究生440人。自2020年在国内率先启动技术经纪专业职称评价工作以来，有743人获得职称。

来源：北京商报 作者：杨月涵