“五花马，千金裘，呼儿将出换美酒”。李白《将进酒》中的千古名句除了表达诗人豪迈之外，也透露了对于“钟鼓馔玉不足贵”的独特价值观。

这种非普适性价值观放在医药行业，可以指导人们对于药价的态度，尤其是药品价格不断蹿升，药价纪录不断被刷新的当下。

今年3月，OrchardTherapeutics为他们刚获得FDA监管批准的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy标出了425万美元的价格，一举将全球最贵药物的价格提升了21%。之前的纪录由CSLBehring和uniQure的B型血友病基因疗法Hemgenix保持，一针350万美元。

就在人们对减肥药物的高价格是否合理争论不休之时，药价纪录的刷新却并没有引发行业内的轩然大波。相反地，不少行业协会和非营利组织却认为这个“天价”基本合理。就连向来“不食制药企业烟火”的临床与经济审查研究所(ICER)都罕见地对这个价格表示出了“大体支持”的反常态度。要知道ICER每年都会发表多篇文章，鞭笞制药业不合理高药价的现象。例如ICER最近就对多发性硬化症药物定价远超合理性阈值提出了“控诉”。但ICER认为，Lenmeldy的合理价格在380万美元左右，但425万美元的标价不算太离谱。

人们对天价基因疗法的价格宽容，在一定程度上体现了对于彻底根治罕见疑难疾病的强烈渴望。尤其是在很多凭借加速疗法上市但有效性存疑的药物的背景下，基因疗法的价值就显得尤其突出。ICER首席医疗官DavidRind将Lenmeldy与Zolgensma进行了比较，Zolgensma是一种于2019年批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，ICER估计Zolgensma每年造成的患者支出可能要高达210万美元。Rind表示：“Lenmeldy赋予濒死孩子生的希望，它拥有极高的价值。而我们已为那些几乎毫无作用的药物付出了太多的金钱。”

尽管ICER认为425万美元的标价还是有些过高，但相对于ICER审评的其它药物价格，Lenmeldy的溢价不算离谱。尤其是在美国这样一个药价失控的国家，基因疗法的高价格至少能换回患者需要的治疗需求，满足他们对于健康的强烈渴望，从这个角度来看，五花马和千金裘都是值得的付出。

索性的是，对于大多数患有早发性异染性脑白质营养不良的患者来说，他们很可能能够获得基因治疗产品，因为私人保险公司通常会在与再保险公司签订的合同中有所规定，涉及到罕见病患者的治疗通常被视为不可预测的“天灾”（actofGod），从而享有更大的保障。但州政府的健康保险计划Medicaid可能相对棘手一些，此前镰状细胞基因疗法对于健康保险的压力已经令Medicaid如芒在背。但如果Medicaid和雇主保险公司能够甄别出那些“皇帝新衣”药物并将它们剔除在计划之外，他们将会有更多的空间去覆盖那些昂贵但有效的疗法。

虽然仍然有人要诟病425万美元一针的药物，但无论如何不可否认的是，它的出现至少为人们提供了选择，即使对那些无法支付的人来说，有了选择可能会更加痛苦，但希望是无价的。现在可以讨论的，是如何在维持制药商开发意愿的情况下控制成本。

像Lenmeldy这样的药物，需要从患者身上取出血细胞，运送到某个设施，用病毒进行修饰，扩增，然后返回。制造每剂药物的成本可能高达50万美元。根据Kliegman研究所创建的相关模型，在最大程度降低成本的情况下，每年为200名患者进行基因治疗，开发商必须收费150万美元一剂才能获得一些微薄的利润。但如果患者人数只有几十人时，开发商除了从单剂价格上做文章之外别无他法。这就是为什么OrchardTherapeutics放弃了四种针对超罕见病治疗方法的部分原因。尽管研究得到了强有力的数据，但商业模式上能否取得成功却面临着极大的风险。这些疗法去年被KyowaKirin收购，但只针对更常见的疾病，比如克罗恩病的遗传子集。

人间万事，毫发常重泰山轻。但无论价值观怎么扭曲，在健康面前一切都是其次。如果真的能挽救人间疾苦，再贵的药物都是值得的。但人们经历了太多相反的例子。与其讨论针对罕见病的有效基因疗法的“天价”是否合理，不如探索一条可持续性的开发罕见病疗法的路线，并努力实现开发商、保险计划和患者的共赢局面。

管控高价药物，已经成为了美国联邦政府和州政府的当务之急。《降低通货膨胀法案》就是从立法的角度对高药价的宣战，但遭到了制药公司和行业协会的强烈抵制。

IRA授予Medicare同选定的十款药物进行价格谈判，这十款药物都对Medicare和Mediaid造成了巨大的财政压力（但并不都属于天价药物行列）。进入“价格谈判”的药物数量还有可能逐渐增加，这表示了美国政府利用法律杠杆对失控的药价进行管控的决心。

行业关注的另外切入点就是美国药物流通系统中独特的中间人（例如药品福利管理者PBM），以及非常不透明的折扣回扣制度。

要从管控中间人的角度控制美国的高药价，可以从下几个角度考虑：

监管和立法：政府可以通过监管和立法手段来规范药品市场，例如实施价格管制、限制药品利润、强制要求透明度，以及加强对医药公司和药品分销商的监管。这可以通过国家立法、执法机构以及相关政策机构的合作来实现。

促进竞争：鼓励更多的药品公司进入市场，增加竞争可以降低药品价格。政府可以通过简化审批程序、减少专利保护的滥用以及提供激励措施来促进创新和竞争。

减少中间人的利润：中间人包括制药公司、批发商、零售商以及医疗保险公司等。政府可以通过监管措施来限制这些中间人的利润，例如限制药品价格上涨、调整医保支付政策、削减中间人的补贴和津贴等。

改革医疗保险：改革医疗保险制度，增加对药品价格的谈判能力和影响力。这可能包括增加公共医疗保险计划的覆盖范围、提高对药品价格的谈判能力、降低患者的药品费用等。

鼓励使用普遍的药物：政府可以鼓励医疗保健提供者和患者使用更为普遍的药物或替代品，这些药物可能价格更低、或者在效果上更为接近，并且不会因为专利保护而导致价格居高不下。

提高透明度：政府可以要求制药公司和医疗保险公司提供更多的透明度，包括药品定价和成本的公开信息，以便监管机构和公众更好地监督和控制药品价格。

以上这些措施可能需要政府、医疗保健行业和公众共同努力，才能有效地管控美国的高药价。

Ref.

1.Mast,J.Whytheworld’smostexpensivedrugmightnotbeallthatoverpriced.STAT.28.03.2024.

2.ICERPublishesFinalEvidenceReportonGeneTherapyforMetachromaticLeukodystrophy.ICER.30.10.2023.

3.Mast,J.etal.Newgenetherapy,tobepricedat$4.25million,hasalreadytransformedchildren’slives.20.03.2024.

4.ICERCommentsontheFDAApprovalofZolgensmafortheTreatmentofSpinalMuscularAtrophy.ICER.24.05.2017.

转载来源：药智新闻 作者：骥丹翼