记者 瞿依贤 “罕见病用药保障受经济下行压力的影响，也有来自财政和医保基金的压力，现在这个时间来探讨罕见病的多层次保障，有其必要性。”全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁告诉。

孙洁为2024年全国两会准备了多份提案，其中3份跟罕见病相关，话题分别为鼓励罕见病药品的研发与创新、优化罕见病药品进口流程，以及在支付端形成“多方共担、多元支付”的机制。

2018年《第一批罕见病目录》公布后，孙洁开始关注罕见病，此后几年一直在为罕见病领域发声。去年全国两会，孙洁与全国政协委员、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉联合提交多份提案，其中一份提案的内容就是要高度重视罕见病治疗药物的研发与使用。

在孙洁看来，罕见病用药保障应该是社会保障的一部分，因此要坚持一个原则，即要与经济社会发展水平相适应。

“这个过程应该是渐进的，一两年之内就把所有的罕见病药品纳入医保，这不现实。我们在研讨会上、在调研过程中，也会区分不同药品、不同疗效，还要结合疾病来分轻重缓急。当然，医保仅仅是指基本医疗保险，我的观点是，基本医保、大病保险和医疗救助三个层级都应该分担罕见病用药保障的压力。”孙洁表示。

从2018年到现在，孙洁认为中国的罕见病事业已经取得较大进步，在此前已有探索成果的基础上，她也认为现在还有许多问题需要解决。

比如，惠民保需要升级迭代，相关部门应该打通数据，在制度上给惠民保比较合理的定位，吸引更多健康体投保；在罕见病多层次保障、多元支付的大概念下，需要区分罕见病的用药，要把境内外是否有药、药物是否纳入医保全部区分开来；从发病率和确诊率入手，把发病率低于百万分之一的“超罕病”拎出来，针对这类难度较高、花费金额大的疾病提出专门的对待方式……

“罕见病领域的进步需要大家同在一个通道上，一步一步往前推。”孙洁说。

对话

：有一些“超罕病”的药物没有纳入国家医保目录，比如黏多糖贮积症等，怎么解决这类罕见病的用药保障？

孙洁：“超罕病”的发病率不足百万分之一，这部分患者人群极小，病情致残、致死率都比较高，相应药物的生产成本也很高，所以分摊的医疗成本也很高，给患者带来了用药挑战，这是现实情况。

从宏观角度，对于“超罕病”，每年或者每两年推动药物进医保是必要的，具体怎么推动，还是要征求更多意见。我的观点是，要与经济社会发展水平相适应，与医保基金承受能力相适应，然后逐渐推进。

患者确实很着急，我希望国家逐渐推动超级罕见病的用药保障，包括建立专项医保基金或者专项保障制度来分担超级罕见病的用药费用。

：有些地方已经成立了罕见病的专项基金，在你看来可以推广吗？

孙洁：医保基金是医保参保人缴费形成的基金。罕见病的药品价格一般都很高，如果能够在不影响医保基金支付的情况下，成立一个独立的基金，当然是最好，这样对罕见病用药保障也比较稳健。

任何一个基金，必须是多方筹资，纯粹靠单方筹资是不可持续的。从国家投入来看，现在财政收入和医保基金结余都面临严峻的形势，所以成立基金的初心是好的，但首先要考虑能不能筹集得到资金，现在很多统筹地区的医保基金也都出现了缺口。

经济发达地区是有条件成立基金的，比如浙江省于 2020 年开始，按每人每年 2 元的标准，一次性从统筹区大病保险基金中上缴，建立了国内第一个省级统筹的罕见病用药保障专项基金。但是从全国层面来成立一个专项基金，不是三言两语、一个提案能解决的。还要考虑基金是不是可持续，能不能解决所有罕见病患者的用药费用，这些都会产生新的问题，带来新的争议，所以专项基金也不是万全之策。

：总体来看，如何推动罕见病用药？

孙洁：说到罕见病的用药，要区分几种情况。对境外有药、境内无药的这一类，要呼吁一些政策，比如呼吁药监鼓励药物进口，把一些药物纳入优先审评审批通道。还有一些国外中小企业没有能力到中国申报上市，要鼓励国内的大型医药流通企业与它们合作，代理注册，并且同样给予引进药物优先审评审批通道。

对无法引进的药物，不在专利保护期内的，可以鼓励国内仿制；仍在专利保护期内的，可以鼓励企业获得专利许可以后在中国生产。

对境内有药但患者难以获取的情况，药物价格低的，要解决好企业生产意愿的问题；价格高又无法进入医保的，要给患者替代用药相应的报销；价格高但已经进入医保的，要按相应比例进行报销。

我建议把所有批准上市的罕见病用药列入医保目录，在定价的时候尊重企业的意见，让患者有药、用得上药。

：现在部分地区已经有针对罕见病的单独支付政策，或者把罕见病列为门诊慢特病给予相应的报销，但还是存在罕见病患者通过住院的手段来降低医疗费用的情况。如何改善这种情况？

孙洁：大病保险和医疗救助不像基本医疗保险目录，它的政策更新比较慢。对罕见病患者来说，因为所患的疾病没有纳入大病保险，所以很多人只有通过住院才能享受到二次报销。

下一步我们也希望大病保险这一块有推动，把罕见病用药纳入其中，能够跟门诊慢特病的待遇进行衔接。针对这个环节，我们今年也希望能够再调研一下，再推进一把，有些罕见病在门诊就可以解决的，就不需要住院，可以通过大病保险来解决，这样直接在门诊享受单列支付或者是大病的二次报销，既减少了医疗资源的浪费，也进一步分担罕见病患者的医疗费用。

：惠民保在罕见病保障上有一些帮助，如何做迭代升级？

孙洁：惠民保的产品形态相对单一，100多元的保费有一个高额的保障。现在我们感受到的问题是，健康体的脱落率高，很多人慢慢就不加入惠民保了。各地没有公开赔付率，关键还是看基本医保报销完了以后，剩余的金额是否能够达到惠民保的起付线。

真正享受到惠民保的人群还是非常少的，基本集中在重特大疾病。广大的惠民保参保人员对惠民保无感，也没有获得感。所以我们在想，怎么样对惠民保进行二次迭代升级。

我们提出一个思路，从地方层面上来看，可以把每年高发的、费用高的一些病种，排个序之后根据DRG/DIP进行二次分组，把这些费用和成本再细分。这些数据应该都在医保局或者公立医院手里，把这些数据给到保险公司，把这些高发的、费用高的重特大疾病，放到惠民保这个层面来化解。

同时，可以取消惠民保的起付线，让更多参加惠民保的住院患者，在结算当中多多少少从惠民保当中得到一定的费用补偿，这些可以推动健康体参保。只有参保的健康体越来越多，参保率越高，惠民保才能真正发挥作用。

：你今年也提了“发挥多元支付价值 推动药险融合发展”的提案，在你看来，这一块还需要如何完善？

孙洁：多元支付最近几年大家都在提。现在基本医疗保障里头有三重保障：基本医保、大病保险和医疗救助，这三重保障都在一定程度上覆盖到创新药械，已经帮罕见病患者减轻了不少医疗负担。下一步我觉得是在大病保险这个层面上，对罕见病的覆盖力度要更大一点。

前面说的三重保障之外，惠民保目前是一个纯商业性的健康保险，多元支付里面少不了商业健康险。在带病体投保这一块，惠民保做得不错，下一步希望政府推动数据的互联互通，通过分级、分型对惠民保进行升级迭代。

商业健康险对包括罕见病药品在内的创新药械的保障是可以实现的，它不一定是全部保障或者完全保障，但随着惠民保逐渐运行良好，对创新药械的保障范围一定会扩大。