AI开始给人类造药吃了。

“人体内大概有几万把锁，绝大部分锁都是难成药靶点，之前这些锁很难找到钥匙。现在AI可以有办法把锁打开，甚至是配到合适的钥匙，这是AI很重要的工作贡献之一。”深势科技创始人兼CEO孙伟杰在接受采访时表示。 

药物研发领域中，有一个著名的“双十定律”，即需要耗时超过10年、10亿美金才有可能上市一款新药。因此新药研发可以说是“靠天吃饭”，仅是在数量庞大的类药物分子中，找到可能成药的化合物便需要漫长的几年。但AI有望解决这一难题，其不仅可以快速计算出有开发潜力的化合物，还可以综合活性等因素确认其与靶点（致病的生物分子）的结合模式。

深势科技基于这一行业痛点，推出了Hermite®药物计算设计平台。该平台融合了人工智能物理建模和高性能计算，蛋白结构预测、药靶结合模式预测、苗头化合物筛选、先导化合物优化和分子性质预测等功能。 

“过去大量重复性试验不仅效率低，能够覆盖的空间还是很小。而现在是在进行每一步前，AI先算一下，不合适的就不做实验了，整体研发效率便提高了。”孙伟杰说。

除了降本增效，AI更大的价值还在于能否带来新的可能性。即使药物品类看起来已十分全面，但仍有无药可治的疾病存在，比如肿瘤、人体自身免疫性疾病等。

《Nature》2017年的一篇论文提到，可能成药的化合物数量是10的60次方。这意味着，可以用来成药的分子数量比太阳系的原子数量还要多，想要通过传统实验方式筛选完是几乎不可能的。而AI不仅可以扩大计算覆盖的范围，快速推测出数量巨大的化合物，还能综合评估成药性、活性等因素，从中筛选出适配可能性最大的。 

而许多投资者也抱着AI能够破除长久以来药物研发困境的美好想象，一轮一轮地将最有希望的公司筛选出来推向市场。仅在2021年，共有270多家AI制药企业成立，其中一级市场的公司也从10家飙升到60多家。 

但由于一直等不到一款AI设计的药物成功获批上市，再加之研发周期长、政策不完善等等因素，2022年国内的AI制药企业融资金额便惨遭腰斩。

即使投资人满怀期待，但也无法否认一个事实：虽然AI提高了临床前药物的研发效率，但依旧要直面缺乏高质量临床数据的问题和所有药物都需经历的漫长临床试验。 

即便是ChatGPT，如果没有高质量临床数据做训练，也不能准确回答医学问题。而在中国，真实的临床数据被视为不能公开的商业机密，主要集中在药企手里。即便AI制药公司通过与药企合作拿到部分数据，也会需要花费大量时间和资源对数据进行数字化调整。 

对此孙伟杰认为，“数据永远是不够的，目前的瓶颈还是在模型层面，如何把有限的数据利用起来才是最重要的。就像是在AlphaFold这样的AI4S工具产生之前，大家也觉得只掌握几十万个蛋白质数据，很难预测现有的几十亿个蛋白质序列”。 

即便能解决数据问题，留给AI制药公司的时间也很紧张。

AI设计的药与传统制药一样，都要经历严格且漫长的多期临床试验阶段。根据过去多年的发布数据来看，仅有10%的可能性通过I、II、III期临床试验，且花费时间大多超过了10至15年。而在这期间仍需坚持做长期且大规模的投入，并且同步研发第二款新药，让一家企业保持正常运转。

但资本市场回归理性对创业者来说既是挑战也是机会。据市场调研机构Research And Markets预测，到2026年，AI制药的市场规模有望达到29.94亿美元，咨询公司Gartner也认为，2025年将有50%的药物发现与研发使用到生成式AI。

AI在研发针对新冠病毒的药物时抓住了机会，让人们看到了它的威力。美国莫德纳公司利用AI平台，从其所生产的20000个独特的mRNA序列中学习，仅花费42天就设计和生产了第一批待测试的新冠疫苗。

这意味着，只靠解决所有疾病困扰的宏大叙事已经融不到钱了，能够取得技术进展的公司最终才能够留在牌桌上。

来源：界面新闻 作者：赵一帆