记者 瞿依贤 国产创新药接连传来好消息，在君实生物（01877.HK/688180.SH）PD-1药物获得美国药监部门批准以后，和黄医药（00013.HK）的小分子创新药也在美国获批。

11月9日，和黄医药的呋喹替尼（FRUZAQLA）在美国获批，这是一种口服靶向疗法，用于治疗成人转移性结直肠癌患者，也是美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的针对全部三种VEGF受体激酶的高选择性抑制剂。

今年1月，和黄医药与武田制药达成独家许可协议，武田拥有全球独家许可在中国以外的全球范围内推进呋喹替尼针对所有适应症的开发、商业化和生产。交易总额最高为11.3亿美元，其中包括4亿美元的首付款，以及潜在的监管注册、开发和商业销售里程碑付款，并外加基于净销售额的特许权使用费。这刷新中国小分子新药“出海”授权交易的纪录。

根据和黄医药此前的公告，4亿美元的首付款已经到账，2023年上半年已确认2.59亿美元，预计2023年全年将确认该付款中的约2.8亿美元。而根据协议条款，呋喹替尼在FDA的获批也将触发3500万美元的里程碑付款。

武田全球抗肿瘤事业部总裁TeresaBitetti表示，结直肠癌是美国癌症死亡的主要原因之一，在过去的十余年里，针对转移性结直肠癌患者的创新寥寥可数。

呋喹替尼最初的小分子结构，来源于和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国在星巴克餐巾纸上画出的结构，那家星巴克位于浦东张江，当时负责研发的苏慰国出差前跟团队在星巴克讨论这个项目如何推进，顺手拿起手边的餐巾纸，画了几个结构。这张纸被带回实验室，经过合成、评估之后筛选出来了最初的小分子结构。

今年5月，呋喹替尼在美国的上市申请获得受理，FDA予以了优先审批资格，并给出处方药用户付费法案（PDUFA）目标审评日期2023年11月30日。而此次获批更比这个原定日期提早了超过20天。

呋喹替尼在美国的获批是基于两项大型III期临床试验的数据，包括数据已发表在《柳叶刀（TheLancet）》的国际多中心临床试验FRESCO-2研究，以及发表在《美国医学会杂志（JAMA）》的在中国开展的FRESCO研究。《柳叶刀》和《美国医学会杂志》是全球医学领域四大主刊之二。

上述研究探索了呋喹替尼联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于治疗经治转移性结直肠癌患者。FRESCO及FRESCO‑2研究均达到了其主要终点及关键次要终点，在总共734名接受呋喹替尼治疗的患者中表现出一致的获益，各项研究的安全性特征亦保持一致。

在美国，2023年估计将新增15.3万例结直肠癌新症，占所有癌症新症的7.8%，约70%的结直肠癌患者在确诊时或治疗后疾病会发生转移，转移仍是结直肠癌相关死亡的主要原因。

FRESCO及FRESCO-2研究的数据也支持了向欧洲药品管理局（EMA）提交呋喹替尼上市许可申请，该申请在2023年6月获确认及受理。此外，向日本医药品和医疗器械局（PMDA）的申请也在2023年9月提交。和黄医药表示，有望将于2024年相继在欧洲、日本上市。

美国范德比尔特大学癌症中心医学博士Cathy Eng表示，转移性结直肠癌的患者通常无法通过手术根治，医生必须评估和考虑各项治疗方案，在不影响生活质量的前提下提高患者的生存期。一种已证实可以带来总生存期获益且具有可控安全性特征的选择性口服抗VEGF药物，对患者来说是有利的，可以让患者延续其治疗模式在家接受抗VEGF治疗。

呋喹替尼已于2018年9月在中国获批，在国内由和黄医药与礼来公司合作开发并上市销售。