记者 张铃 11月3日，在经济观察报联合蔻德罕见病中心举办的【国药维新】系列沙龙之“追问罕见病”主题沙龙上，赛诺菲(中国)公共事务负责人郭晓丹谈到，要考虑给企业合理的回报，企业才能把更多精力投入到更多罕见病药物的研发中。

郭晓丹表示，希望能有一个从中央层面的罕见病专项保障基金，再加上患者援助、社会保障和慈善力量，大家坐在一起，共同把机制建立起来，形成多层次医疗保障。

以下为郭晓丹发言内容节选：

企业去开发或引入一个药品，要考虑的因素很多。《罕见病目录》带给产业界最大的感受和鼓励是罕见病诊疗协作网的建立，一方面给患者的就医渠道带来了新选择，另一方面有助于我们积累流行病学数据、了解罕见病临床诊疗和医疗保障现状，为未来对罕见病人群进行选择性干预、临床诊疗、医疗保障、用药可及性等提供了科学依据。

目录发布后，国家药监局从审评审批、临床研发的角度出台了一系列针对罕见病的支持政策和指南，还发布了三批临床急需境外新药名单，一半以上是罕见病药物，有37个是目录内药品，20多个已经在中国上市。很多地方医保部门也开始对罕见病的支付进行创新探索，部分地方已经把一些罕见病药物纳入保障。另外，国家还出台了系列鼓励罕见病药物研发和使用的税收鼓励政策，如税务总局、财政部、海关和国家药监局联合发布了三批罕见病和抗癌药减税清单，减少罕见病药物的进口关税和进口环节增值税。

关于《罕见病目录》的出台会不会意味着国家更鼓励研发目录内的药品，对目录外药品的创新激励会少一些，关注度会低一些，我觉得这些都是存在的。但毕竟在目前的条件下，目录的出台还是有很大进步，是有里程碑意义的。未来，我们也期待通过两批目录的实践，积累更多的流行病学数据，能够给罕见病官方定义，也期待罕见病立法，建立一个国家层面的系统化解决机制，高水平立法护航罕见病事业高质量发展。

我特别赞同王震主任提到的个人自付封顶。现在中国很多罕见病患者面临的最大问题就是个人自付比例。解决个人自付的上限问题，对于解决罕见病的用药可及非常重要。

目前，中国大概有90%的罕见病是无法治疗的。这些患者可能面临诊断困难，或虽确诊，但全球无药可治。抑或是国外有药，但国内无药，或国内有药，但绝大部分患者人数极少的高值罕见病药品尚未纳入国家医保，有药而不可及。或者即使进入医保，也可能难以快速落地。

70%以上罕见病跟基因有关，其中接近70%在儿童期发病，所以大部分罕见病患者可能需要终身用药。即使医保给了报销额度，但如果终身用药，个人的医疗负担也很重。

对于罕见病尤其是超罕病来说，企业开发药品的成本非常高，而且还要投入大量的成本用于把这些病诊断、筛查出来。药品定价时，分子很大，分母极小，自然价格就会非常高，单独用市场定价机制企业很难收回成本。

我们要考虑给企业合理的回报，它才能把更多精力投入到更多罕见病药物的研发中。针对超罕药物，需要探索创新支付机制。我们希望聚焦大家的智慧，能有一个从中央层面的罕见病专项保障基金，再加上患者援助、社会保障和慈善力量，大家坐在一起，共同把机制建立起来，形成多层次医疗保障。