记者 瞿依贤 最近一个月，多位RDPAC会员企业的全球高层来华考察，包括了雅培公司董事长兼CEO罗赋德、阿斯利康全球执行董事兼CEO苏博科、礼来制药董事长兼CEO戴文睿、强生董事会主席兼CEO杜安卿、辉瑞董事长兼CEO艾伯乐、武田制药全球总裁兼CEO卫博科。

RDPAC的全称是中国外商投资企业协会药品研制和开发工作委员会，会员企业是46家具备研究开发能力的跨国制药企业。

截至2020年6月，RDPAC会员企业在中国设立了47家工厂、25个研发中心，年研发投入超过120亿元。1990-2021年间，RDPAC会员企业在中国引进、上市超过760种创新药。

最近多位跨国药企高层来华的行程安排，包括了拜访相关部委及地方政府、与业内专家学者交流、到医院探索合作空间、听取调研公司对中国医药市场的分析及洞察等等。

RDPAC执行总裁康韦发现，这些感受到中国经济活力的全球高管们，仍然对中国市场巨大的未被满足的健康需求充满信心。而在鼓励生物医药创新方面，他们也有更多的期待。

康韦表示，不管是跨国药企还是本土创新药企，在鼓励生物医药创新、实现高质量发展上都有着一样的期待。总结起来，如何提高药品研发的质量与优化审评审批要求，如何改革创新药支付体系，如何落实和完善药品专利和数据保护政策，都是构建医药创新生态系统的关键领域。

在康韦看来，这三个问题里最重要的是如何提高药品研发的质量与优化审评审批要求，而当前最迫切、最有望行之有效的则是从创新药支付体系改革入手。从患者角度来说，支付体系改革能最大程度提高创新药的可及性，让患者用得上、用得起创新药；从产业角度来说，支付体系改革可以让企业获得更加合理的回报，进而反哺研发投入，实现可持续的创新。

：最近来华的跨国制药企业高管很多，他们来中国市场实地访问后，有何反馈？

康韦：应该说重塑信心。他们看到了中国经济的活力和巨大潜能，但要重塑信心。

跨国药企在华发展已有四十多年，先后经历了“引进拓展”（1980-2001）、“集中进入”（2001-2012）、“优化发展”（2013-2019）和“深耕转型”（2019-）四个阶段。对跨国药企来说，中国正逐步从“主销地”向“主产地”转变，部分企业开始将中国视为“主创地”，加大在华研发投入。但受地缘政治、前期疫情防控措施影响，我国在扩大利用跨国生物医药企业对华投资，尤其是在技术和供应链高端环节的投资上面临挑战。

RDPAC对40多家企业会员做了调研，驱动跨国药企在华持续发展的因素主要有三个，分别是市场潜力巨大、监管环境持续改善和投资者青睐。未来一段时期，相关驱动因素将发生深刻变化，呈现“两不变”“三变”的特征。

“两不变”是指中国生物医药市场庞大规模和高速增长的优势不会变，仍然是吸引跨国生物医药企业继续投资的根本因素。

“三变”是指中国的本土企业竞争能力提升、人才资本要素质量提升、营商环境和监管政策变化，它们既在客观上要求跨国生物医药企业在华发展策略与之相适应，又需要我国政府有关部门主动创造更好条件，助力跨国生物医药企业发展，以制度型开放来稳定和扩大医药领域利用外资。

：推动医药创新高质量发展的关键因素是什么？

康韦：以创新为核心来构建中国医药创新政策，实现医药创新的高质量发展，要解决三个很重要的问题：如何提高药品研发的质量与进一步优化审评审批要求，如何改革创新药支付体系，如何落实和完善药品专利和数据保护政策。

这三个都是医药创新生态系统的关键领域，最关键的是第一个，而当下最迫切、最有望行之有效的是第二个。

：在创新药定价和支付机制上，具体应该如何改革？

康韦：我们都知道创新药研发的周期很长，一个新药的研发往往需要投入约10年时间、10亿美元，而成功率不到10%，但药品获得批准上市不一定代表有合理的商业化回报，而合理的回报是反哺创新药继续研发的前提。

所以在创新药的定价和支付方面，要建立基于价值和证据，科学、透明的定价和支付机制。认可创新药的临床价值、患者价值、创新价值、经济价值和社会价值，并在其价格上合理体现，保障创新回报。同时加快发展商业健康险，满足多层次医疗需求，发挥对基本医保的补充作用。

具体操作起来，主要有四点建议：

第一，根据创新药价值评估和分级，制定分类的定价和支付机制，严格区分创新药和仿制药的价格形成机制，不依据仿制药/集采价格测算创新药价格；第二，建立基于创新药价值评估和分级的价格形成机制，对带来额外价值获益的创新药给予合理溢价，鼓励持续创新；第三，对创新程度高、年治疗费用较高的高价值新药，如细胞和基因疗法、治疗超罕疾病的孤儿药，探索建立创新支付模式、建立罕见病专项基金，发展风险共担、多方共付等方式；第四，完善续约机制，保障专利期内价格的稳定、可预期、可持续，鼓励新适应症研发上市。

：“创新药最后一公里”的问题还没有得到很好的解决，你怎么看？

康韦：在某种意义上，进医院销售是创新药能够存活的唯一途经。因为药品80%在医院销售，能够科学、正确使用创新药的医生全部集中在医院特别是大医院，并且只有创新药进入医院，企业才有机会向医生传递创新药的学术信息。

所以应当研究改进医院用药数量管理的相关规定，允许医院自主采购批准上市的新药，不受用药目录的限制。力争做到新药审批上市的第二天，医生就可以开新药的处方供患者使用。

如果因为用药目录的限制，因为价格谈判失败，创新药不能进入医院销售，是一件极其遗憾的事情。对患者，是失去了救治的机会；对企业，是资源的巨大浪费；对科学家和投资人，是研发信心的极大挫伤。

IQVIA在2022年8月开展的一项医疗机构问卷调研覆盖了一二线城市的51家三级医疗机构。调研结果显示，在谈判药品引进中，医院的主要政策性顾虑有：医保总额控制、用药目录品规数量限制、基本药物占比考核、DRG/DIP支付标准偏低、药占比考核等等。

总之，在医保和卫健部门的多种考核指标约束下，在增加医院管理和财务成本但没有加成收入的情况下，医院在谈判药品引进和使用上存在诸多顾虑，希望地方医保和卫健部门采取具体措施消除医院顾虑，鼓励医院合理进药。

：在深化药品审评审批制度改革层面，你有哪些建议？

康韦：药物研发和审评审批环节哪怕节约一天，都意味着生物医药研发成本的节约和在国际竞争中胜出概率的增加，我们在这方面还有很大的改善潜力。

影响全球创新药在中国实现同步研发与上市，有三个关键因素：注册临床试验（CTA）审批时间，注册临床试验完成的时间，新药审批（NDA）的时间。

2015年以来的药品审评审批制度改革的组合拳已将新药审批的时间大大缩短，使得创新药实现全球同步研发和注册上市成为可能。当前，中国研发、注册和审批与全球尚存“时间差”，人用药品技术要求国际协调理事会（ICH）等相关国际指南在我国落地仍需细化推进，如：深入研究ICH E17的落地实施的具体问题，继续推进全球同步研发；提高审批资料要求的合理性，尽量避免或减少中国额外要求的技术资料及证明性文件，以加快中国新药注册申请的递交，实现全球同步注册。此外，中国创新疫苗的研发与上市目前还普遍晚于欧美5-10年。

推动全球同步研发、注册与审评是一个需要各方政府、企业和研究者紧密配合的复杂工程。我们期待从临床试验、伦理审查、人类遗传资源监管、审评审批、检验等关键环节对标国际，找出差距，完善相关政策。以缩短中国新药和疫苗的研发、注册和审批与全球的“时间差”。

：在知识产权保护方面，你的具体建议是什么？

康韦：药品的专利保护和数据保护，是鼓励医药创新特别是生物医药创新的重要制度安排。

在加强药品知识产权保护方面，国知局做出了一系列成绩，例如在《专利法》第四次修订中首次确立药品专利期补偿制度，为药品专利提供更为优化和合理的保护；同时确立的药品专利纠纷早期解决机制，已开始在药品上市前的纠纷解决中发挥重要作用。国知局今年还出台了《关于加强医药集中采购领域知识产权保护的意见》，进一步健全和完善了药品专利保护机制。

《专利法》修订已两年有余，然而《专利法实施细则》尚未出台，专利期延长保护具体办法尚未得到落地实施。此外，建议考虑进一步澄清“新药”的合理定义， 对首次在中国境内上市的“中国新”药品给予专利期延长保护。

我们希望国家在创新药知识产权保护方面，可以加快细则出台和落地，以完善制度，切实保护医药创新的可持续发展。

：疫情防控政策调整后，医药行业的国际交流也在增加。对于生物医药行业的国际化发展，你有什么建议？

康韦：生物医药是全人类的共同事业，医药创新无国界，医药创新也需要国际合作。科学知识的国际交流、技术发展的相互借鉴、创新药品的全球流动，是各国生命科学发展、生物医药产业发展的共同需要，也是促进人类健康的需要。

《外商投资准入特别管理措施（负面清单）》和《自由贸易试验区外商投资准入特别管理措施（负面清单）》（包括最新的2021年版）都明确规定外资“禁止投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”，但该规定表述宽泛，不具可操作性，导致全国大量涉及外资的企业从严解读或从不同角度解读，从而不敢布局相关业务或相关业务发展缓慢。

另外还有商务部《中国禁止出口限制出口技术目录》提出禁止或限制出口的生物医药相关技术引发的担心。

我们建议进一步厘清外商投资准入负面清单、鼓励外资投资产业目录、限制出口技术目录在细胞和基因技术领域的规定，形成统一、规范、可操作的一体化清单机制，统筹发展和安全。