梁嘉琳/文 近日，38位“戈谢病”的罕见病患者家庭，孩子按手印发联名信。他们陈情，受新旧医保待遇政策转轨影响，湖南、河北、天津等地患者可能面临一两个月后买不起高价药的困境，而其他地区医保部门还可能跟进。患者家属希望有关部门尽快出台相关政策，保障患儿的生命健康。

上述患者家庭所说的政策转轨是指，早几年，一些省市在大病医疗保险、重疾特殊保险、省级罕见病专项基金中，为尚未进入国家医保目录的独家高价药开启了地方罕见病的特殊保障通道，客观上降低了罕见病患者的自费负担。

然而，这些受到患者欢迎的“土政策”，被医保决策者认为可能带来巨大的负效应，一方面引发各地政府的“福利攀比”，在“肥水不流外人田”的动机下，个别地区不愿意将医保资金实施全国调剂，宁可在当地搞过度保障，结果是西部地区、贫困地区被拉开得更远，欠发达地区向发达地区的“医保移民”还会影响发达地区的医保基金安全；另一方面引发医药产业乱象，如果地方医保局为罕见病设置名目繁杂的保障目录，相当于将全国统一的医保市场分割为越来越细的区域市场，有的创新药要面临“多头准入”带来的高昂交易成本，还有的医药企业则利用不规范的地方准入规则“钻空子”、搞不公平竞争。

因此，国家医保局2020年联合财政部出台《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，要求“地方不得自行设立超出基本制度框架范围的其他医疗保障制度”“不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品”。为确保新旧制度平稳过渡，国家医保局办公室还出台了《贯彻落实医疗保障待遇清单制度三年行动方案（2021-2023年）》。多地医保局也出台了配套政策：“对超出清单范围，并未及时或未按计划清理规范的制度政策，省智慧医保信息系统平台将不予支持上线运行。”

严格意义上说，罕见病患者此次面临困境的根源，不是医保待遇清单制度本身不合理，而是新旧制度转轨过程不科学、不公正、不透明。有的地方医保局本着“多一事不如少一事”的心态，只想机械式执行国家政策，不愿意为过渡机制动用当地行政资源——既没有面向当地被清退待遇的参保患者充分解释说明，也没有对罕见病患者这一特殊群体提供防止“因病致贫”的兜底保障政策。这样一来，上述曾获得地方特殊保障政策的罕见病患者，就会陷入“福利下降”和“负担上升”的困境。

在三年过渡期内，医保领域的决策者和专家一度寄希望于国家医保目录“一年一调”，能凭借中国最大的医药消费市场换取全球最低药价，从地方特殊保障机制平滑过渡到国家医保目录。如今回头看，这一策略未免过于乐观。由于全球最低价压缩了广大药企的预期利润空间，再加上医保目录内药品“进院难”“报销难”问题则未能根除，一些药企咬牙放弃了医保市场，在维持高定价基础上寻求商保、惠民保报销。但是，许多罕见病患者家庭并没有相应保障，一旦药品无法挤过“医保独木桥”，只能眼睁睁看着高价药被束之高阁。

如今，距离国家医保局规定的三年过渡期只有不到一年时间。从地方特殊保障政策并轨到全国统一的医保待遇清单，是一项事关罕见病、恶性肿瘤等诸多弱势群体的重大敏感政策，有关部门不能将新旧制度转轨的截止日期机械地定在某一年的某一天，而应该视地方医保部门准备工作的完备程度而定。新制度只要一天不生效，旧制度就一天不得被取消。要贯彻中央提出的“先立后破”的改革要求，国家医保局对地方医保局负有督导责任，要通过强有力的落实机制和考核指标，扭转地方医保局“等靠要”心态。具体来说：

短期而言，要让多层次保障嵌入弱势群体的帮扶行动。可以借鉴前几年脱贫攻坚经验，由政府为他们全额买单惠民保，并要求承保公司不得歧视罕见病等既往症患者。

长期而言，要“跳出医保推医保”，从医保目录的单一准入渠道拓展到多重渠道，比如政府应急采购患者必需药品等。只有这样，即便高价药品谈判失败，在不突破国家待遇清单的前提下，地方政府依然可以借助政府采购等机制，为本地患者用得上药、用得起药提供制度保障。

（作者系价值医疗顾问专家委员会秘书长）