记者 田进 2月28日，在第16个国际罕见病日，获悉，第十四届全国政协委员、对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁与第十四届全国政协委员、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉在今年两会期间将联合提交多份提案。其中一份提案提出，要高度重视罕见病治疗药物的研发与使用。

当前，罕见病因发病人数少、诊治难度大、治疗手段少而成为严重威胁健康和生命的重大疾病。目前全世界已知的罕见病6000多种，但只有5%-10%有治疗手段。罕见病无药可用的矛盾十分突出。近几年，随着医疗技术和药物研发的进步，有多个国际公认罕见病从无药可治实现了所在治疗领域的重大突破。

在国内，2018年卫生健康委等五部委联合制定了《第一批罕见病目录》，各有关部门先后出台多项政策措施鼓励罕见病药品的研发，加快罕见病药品的审评审批，2015年以来中国有35个罕见病用药批准上市，覆盖17种罕见病，已上市罕见病用药67%进入国家医保目录，大大减轻了患者的用药负担。

孙洁表示，罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难，基本上不具备经济可行性，企业研发生产罕见病用药积极性不高。特别是超罕见病用药，发病率只有百万分之二十，开发出来也很难有多少销售量。研发罕见病治疗药物，是一个科学上有意义、市场上有需要、但实际上很难赚到钱的一个难题，必须多方面共同努力，研究制定符合罕见病规律的特殊政策，使企业能够看得见研发罕见病治疗药物的希望，使不具备经济可行性的项目有希望盈利。

针对上述问题，孙洁与毕井泉在提案中提出多项建议。

首先，多方面采取措施减轻患者负担。要研究罕见病药物医保、患者、社会多方分担的机制。罕见病用药虽然价格高，但因其病人少，对医保资金总额不会太大。不能因为部分罕见病治疗药物价格高，就剥夺这部分患者享受作为投保人的医保支付权利。研究改变医保支付固定比例的做法，对部分高价格治疗药物降低医保支付比例。不能因罕见病药物把其排除在医保支付之外。对价格过于昂贵的药物，可以研究医保支付最高限额，限额以内部分由医保按规定支付，限额以外部分由患者自己负担，或者由商业保险支付和社会慈善基金补助，也可以申请政府救助。

其次，努力降低企业的研发成本。减少罕见病临床试验受试者数量。对于境外已批准的治疗儿童罕见病药物，可以使用境外取得的临床数据申报在中国上市；缺乏种族差异数据的，可以进行少量样本的临床试验后，加速批准上市。对于鼓励罕见病药物临床申请，实行加快审评、优先审评、附条件批准上市。对于罕见病患者，有药可用永远都是第一位的。

第三，延长罕见病药物市场独占时间。目前含新型化学成分的药物数据保护时间为六年，建议参照日本、欧盟做法，把罕见病药物数据保护时间延长至十年。数据保护是我们加入世界贸易组织做出的承诺，尽快把数据保护的措施落到实处，既是履行国际承诺的需要，更是鼓励生物医药创新的需要。

第四，免收企业罕见病药物销售收入的所得税。为了激励提高企业开发罕见病治疗药物的积极性，财政部门已经对罕见病药物增值税按3%征收、研发费用抵免所得税等政策优惠。建议进一步研究对列入罕见病目录的治疗药物，销售收入免收企业所得税。

提案中还提出稳定企业开发罕见病用药的市场预期、建立罕见病药物研发基金、及时更新定期公布罕见病目录、研究制定罕见病有关的法律等。