梁嘉琳/文 近日，一位罕见病患儿的母亲以“涉嫌走私、运输、贩卖毒品罪”被强制实施取保候审，起因是其孩子的一款用药未在国内上市，她不得以委托他人海外代购，并将部分药品转寄给其他患者家属。这款名为“氯巴占”的罕见癫痫病（婴儿癫痫伴游走性局灶性发作）用药，是国家二类精神管制药品，适用于我国《刑法》的“毒品”界定。

笔者了解到，该事件发酵之后，多个不同的罕见癫痫病病友群体纷纷向各级政府部门递交请愿书，希望患者之间不以营利为目的海外购药行为不要沦为“贩毒行为”，被禁毒政策误伤。

稍感欣慰的是，查实案情后，警方并未正式逮捕，不仅允许她回家照顾孩子，还将“赃物”视为救命药物归原主。这背后，是国家和社会对患者紧急用药需求的日益正视。2015年，最高人民法院出台毒品犯罪司法领域的“武汉纪要”，对于能够使人成瘾的麻醉药品、精神药品，违反有关药品管理的国家规定，若出于医疗目的，则不被界定为“贩卖毒品罪”。2019年，《药品管理法》作出修订，进口国内未批的境外合法新药，不再按“假药”论处，也就不再适用于《刑法》的“销售假药罪”。

然而，即便不被视为“毒贩”，即便是出于医疗目的，患者、患者家属、患者组织违反有关药品管理的国家规定，扰乱市场秩序情节严重的，仍然可能被以“非法经营罪”论处。当前，海外购药法律困境的治本之策，无疑是加速罕见病用药在中国的上市，特别是医学指南界定为“一线疗法”的用药。相比其他替代疗法，“一线疗法”拥有更高的患者响应率、更低的用药副作用、中长期更稳定的疗效。

以“购药变贩毒”事件的“一线疗法”氯巴占为例，该药同时适用于多种罕见和常见癫痫。仅其中一种Dravet综合征，据测算，中国有患病婴幼儿2-4万人，年新增人数450-900人，死亡率为10.1%。氯巴占被国际指南推荐为Dravet综合征的一线用药，国内患者不得不通过代购获取，目前获取难度越来越大，断药情况时有发生，代购价格也涨到每盒1900元（国外售价折合人民币约每盒200元）。

此外，由于容易出现癫痫持续状态、急救不及时会导致急性脑病甚至脑死亡，患儿需要立即止惊急救，急救需要医院开通绿色通道，保证治疗黄金期，允许先诊疗后付费。另据中国罕见病联盟统计，因癫痫症状频发，71.89%的受调查的Dravet综合征患者曾被学校拒收。

罕见病患者用药可及性事关中国医改的“三医联动”，得到国家药监局、国家卫健委、国家医保局的高度重视。我国《基本医疗卫生与健康促进法》实施之后，健康权被界定为公民的基本权利。罕见病患者作为中国公民的一份子，理应与健康人群享有平等的健康权，既包括不因“无医无药”而丧失生命权，也包括不因“缺医少药”而导致健康水平下降，进而影响到其劳动权、受教育权、婚姻生育权。

当前，我国已经成为全球第二大经济体。进入高质量发展阶段后，评判一款药品、医疗器械、诊疗技术是否适用于加速上市、基本用药、基本医保，不仅要看是否能把人救活这个最低标准，更要看重更高阶的健康权实现，包括但不限于：身体机能恢复、疼痛管理、心理健康。这些生存质量、服务体验、社会融入性方面的指标，事关人的全面发展。因此，立足中国国情，国民健康政策的“基本线”应当从最低需求，逐步向改善型需求动态迁移。

为此，笔者建议，对药监部门而言，无论是填补国内用药空白，还是逐步满足患者的上述改善型需求，此类创新药、仿制药都应纳入加速审评通道，并在保障患者生命健康权的前提下，允许“先上车，后买票”：一是对少量患者适用于“同情用药”的拓展性临床试验；二是适用于对全体患者的附带条件批准上市，并在上市后追加持续的药品质量与疗效监测，及时将不达标药品退市。

对卫健部门而言，要将药品临床综合评价与药监部门的上市后监管、医保部门的药物经济学评价衔接起来，避免医药企业多头报材料、标准不统一，有效降低制度性交易成本。与此同时，要抓住《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》征求意见的契机，推动罕见病临床急需且国内空白用药纳入2022年的新版国家基本药物目录，将基本药物定位从“低价药”升级为真正的“救命药”。

对医保部门而言，要从财务管理者思维转向健康保障者思维，加快罕见病临床急需且国内空白用药的医保准入进程。在产出层面，不仅要看狭义临床疗效，更要有大局观，遵从世界卫生组织（WHO）生理、心理、社会的“全面健康观”；在代价层面，不仅要看药物、医疗器械、诊疗服务费用所占据的医保支出，更要看“缺医少药”情形下患者及其家庭的差旅食宿费用、脱离工作的劳动力损失、社会消费能力抑制等综合成本。

此外，因应全病程管理的需求，医保部门还需要对失能罕见病患者的长期照护费用，以及高品质敷料等院外使用医用耗材，全口径地纳入医保报销范围，并延伸医保定点管理与基金监管能力到院外服务。

（作者为价值医疗顾问专家委员会秘书长，“健康国策2050”学术平台总编辑）