记者 丁文婷 11月20日是联合国“世界儿童日”，国际著名肿瘤期刊《Cancer Letters》中一项针对2000-2010年间中国儿童癌症的研究显示，中国每年约有3万-4万名儿童确诊肿瘤，这意味着，平均每天就有近百例新增病例出现。近十年来，这一数字每年正以2.8%的速度增长，恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因，但许多儿童肿瘤的治疗却面临着“无药可用”的困境。

在2021世界儿童日·儿童肿瘤公益科普主题行动中，上海复旦大学附属儿科医院肿瘤外科主任董岿然表示：“我在儿童肿瘤治疗手术过程中碰到很多孩子进行化疗、放疗，他们的父母总会问我们，还有什么药可以用？我知道没什么药能给他们用。”

拾玉儿童公益基金会秘书长、美国杜克大学癌症生物学博士李治中介绍，目前，儿童肿瘤治疗中很大一部分药物都是“安慰剂”，有时并没有更好的药物用于治疗。他表示，儿童癌症本质上并不是小一号的成人肿瘤，各种儿童肿瘤都需要新药的研发，而现在儿童肿瘤患儿康复的过程中，经历的都是手术化疗、放疗，很少听到成人肿瘤治疗中常用的靶向药或免疫药。

“实际上，由于儿童肿瘤的特殊性，以及近年来早期诊断和规范诊疗水平的大幅提升，如今儿童肿瘤的整体生存率已经能达到80%以上。在科学、规范的积极治疗下，许多患儿有机会实现康复。”首都医科大学附属北京儿童医院的王焕民教授介绍。

药物缺乏的原因在于，许多儿童肿瘤本质上是罕见病。李治中介绍，目前对罕见病，包括成人的罕见肿瘤临床研发都非常稀少。因为面临着经济和临床研究的困难，药企一般不会作为优先级来考虑。而且，儿科的临床相对来说要求更高，更加难做。

百济神州创始人、董事长兼CEO欧雷强表示，现在我们仍然面临着比如怎么能够让产业更快地推动新药上市，助益更多的患者；如何让可及、可负担的药物惠及更多的患者等诸多问题。“我们需要做更多和儿童癌症相关的试验和研究，也要做足够的项目让我们的孩子能够及早地获得诊断。同时，科研人员和临床医生们开展儿童肿瘤新药研发的风险也很高，缺少足够回馈的现状也需要得到改变。”

“百济神州目前已经有两款药是有儿童适应症。一个是GD2的单抗，另外一个是CD3-CD19双特异性抗体，治疗急性淋巴细胞白血病的产品。其中，治疗神经母细胞瘤的GD2单抗此前已经在海南博鳌先行先试。”百济神州副总裁刘焰告诉，从去年11月到今年的8月，帮助大约35位患儿接受了GD2单抗的治疗。在得到国家药监局的批准在内地上市后，在其他城市也能可及了。

她同时提到，针对很多家庭在治疗过程中需要支付较大的经济支出，百济神州也在考虑如何通过和慈善机构合作，让更多慈善援助、儿童肿瘤的基金支持等项目落地。“现在国家对儿童肿瘤越来越关注，也会有一些更好的政策，比如各地的惠民保。这几年各个地方都推出了很多的政策，还有一些把罕见病或者是一些重大疾病纳入到地方的报销政策里面，我们也会跟多方共同努力来提升患儿家庭的可支付性。”

此外，百济神州也在考虑一些针对成人有适应症的药物是否可以在一些儿童肿瘤上进行验证。“一方面研发新的靶点和新的药物，另一方面，现有用于治疗成人肿瘤的产品，我们也愿意探讨是不是可以增加研究，探索进行适应症的注册，真正以临床价值为导向。”刘焰说。